O que é terapia genética?

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A terapia gênica é uma técnica experimental que usa genes para tratar ou prevenir doenças. No futuro, essa técnica pode permitir que os médicos tratem um distúrbio inserindo um gene nas células de um paciente em vez de usar drogas ou cirurgia. Os pesquisadores estão testando várias abordagens para a terapia genética, incluindo:



  • Substituir um gene mutante que causa a doença por uma cópia saudável do gene.



  • Inativando, ou nocauteando, um gene mutado que está funcionando incorretamente.



  • Introdução de um novo gene no corpo para ajudar a combater uma doença.

Embora a terapia genética seja uma opção de tratamento promissora para várias doenças (incluindo doenças hereditárias, alguns tipos de câncer e certas infecções virais), a técnica continua arriscada e ainda está em estudo para garantir que será segura e eficaz. A terapia gênica está sendo testada atualmente apenas para doenças que não têm outra cura.



Para obter informações gerais sobre terapia genética:

O MedlinePlus oferece uma lista de links para informações sobre genes e terapia gênica. Do National Institutes of Health

O Genetic Science Learning Center da University of Utah oferece uma introdução interativa à terapia genética e uma discussão sobre várias doenças para as quais a terapia genética tem sido bem-sucedida .

O Center for Genetics Education fornece uma introdução à terapia genética , incluindo uma discussão de considerações éticas e de segurança.



Seu genoma do Wellcome Genome Campus fornece um introdução à terapia genética e descreve várias técnicas .

KidsHealth da Nemours oferece uma ficha técnica chamada Terapia genética e crianças .

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